罕見疾病

研究進展

新型基因療法或可有效治療肌營養(yǎng)不良等肌肉萎縮

發(fā)布時間：2017-02-03 瀏覽次數(shù)：

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　一項發(fā)表在國際雜志Science Translational Medicine上的研究報告中，來自華盛頓州立大學的研究人員通過研究開發(fā)了一種用于治療肌肉萎縮的新型基因療法，該研究或可拯救數(shù)百萬遭受肌肉萎縮疾病患者的生命。

　　研究者Rodgers教授說道，慢性疾病影響著世界超過一半人口的健康，而其中大多數(shù)慢性疾病都伴隨著患者機體的肌肉萎縮；慢性疾病的發(fā)生通常都以慢性感染、肌營養(yǎng)不良癥、營養(yǎng)不良或年齡增長開始，大約一半死于癌癥的人群實際上都會因肌肉萎縮而死亡，而且目前并沒有特殊的療法來治療肌肉萎縮。

　　在這項研究中，研究者詳細描述了他們如何在健康小鼠機體中構建肌肉組織，并且如何抑制攜帶腫瘤的小鼠機體中骨骼肌和心臟肌肉的缺失。在惡病質疾病中，腫瘤會分泌出特殊激素來促進肌肉退化，然而實際上機體會“吃掉”自己的肌肉，從而引發(fā)虛弱、疲憊等特點。研究者認為，引發(fā)很多人死亡的并不是骨骼肌的缺失，而是心肌的缺失，從而導致心臟萎縮進而引發(fā)心力衰竭。長期以來研究者一直想尋找特殊方法阻斷該過程，但卻并未成功過，因為引發(fā)肌肉萎縮的激素，尤其是一種名為肌肉生長抑制素（Myostatin）的天然激素在機體任何地方都扮演著重要的角色。來源：生物谷