1. <strong id="4hdk2"><dl id="4hdk2"></dl></strong>

      1. 測(cè)試版
        | 加入收藏

        罕見(jiàn)疾病

        最新動(dòng)態(tài)

        美國(guó)FDA批準(zhǔn)罕見(jiàn)病新藥能使疾病發(fā)作減少95%

        瀏覽次數(shù):
        字號(hào):
        +-14

        近幾天,美國(guó)FDA好消息不斷。繼周一批準(zhǔn)了一款歷時(shí)17年才得以最終上市的新型抗生素后,今日,美國(guó)FDA又批準(zhǔn)了本周第二款新藥Haegarda。這款由CSL Behring帶來(lái)的新藥能預(yù)防青年與成人患者遺傳性血管性水腫(HAE)的發(fā)作。值得一提的是,這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑(C1 esterase inhibitor,C1-INH)。

        HAE是一種遺傳性疾病,患者的血液內(nèi)缺乏一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白,從而引起補(bǔ)體系統(tǒng)的紊亂,導(dǎo)致異常癥狀。具體說(shuō)來(lái),HAE患者會(huì)在面部、四肢、胃腸道等出現(xiàn)突然水腫,不但讓患者處于虛弱與痛苦之中,更有可能因?yàn)楹韲挡课荒[脹而影響呼吸,危及患者的生命。據(jù)估計(jì),全世界范圍內(nèi)每1萬(wàn)人至5萬(wàn)人里就有1人患有這種罕見(jiàn)遺傳病,他們需要一種能改善生活質(zhì)量的有效療法。

        由CSL Behring帶來(lái)的Haegarda是一款從人類的血漿中獲取,并經(jīng)過(guò)了純化、巴氏法消毒、凍干制備的C1酯酶抑制劑。通過(guò)皮下注射,它有望能預(yù)防HAE的發(fā)作。先前,它也曾獲得過(guò)美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。

        001.jpg

        C1-INH類新藥的工作原理(圖片來(lái)源:CSL Behring官方網(wǎng)站)

        在一項(xiàng)多中心的臨床試驗(yàn)中,這款新藥預(yù)防HAE發(fā)作的功效得到了確認(rèn)。該研究招募了90名HAE患者,年齡跨度為12歲到72歲。這些患者被隨機(jī)分為兩組,一組每周兩次接受每公斤40 IU的新藥注射治療,另一組則每周兩次接受每公斤60 IU的新藥注射治療。在為期16周的治療期之外,這兩組患者還接受了為期16周的安慰劑治療(部分在治療期前接受安慰劑,部分在治療期后接受安慰劑)。與安慰劑治療階段相比,這兩組患者在使用新藥治療的階段中,HAE發(fā)作率分別下降了89%與95%,預(yù)防效果堪稱顯著。此外,在第二組中,有40%的患者完全沒(méi)有出現(xiàn)HAE的發(fā)作。它也沒(méi)有出現(xiàn)明顯的副作用。基于這些出色的臨床數(shù)據(jù),美國(guó)FDA批準(zhǔn)了這款新藥上市。

        “Haegarda的獲批上市給青年和成人HAE患者帶來(lái)了全新的治療方案,”美國(guó)FDA生物制品評(píng)估與研究中心主任Peter Marks博士說(shuō)道:“皮下注射制劑也讓患者能在自己家里使用這款產(chǎn)品,預(yù)防HAE發(fā)作?!?/p>

        我們祝賀HAE患者迎來(lái)預(yù)防效果如此顯著的新藥,也祝愿更多預(yù)防和治療罕見(jiàn)病的新藥能夠盡快問(wèn)世,造?;颊呷后w。(信息來(lái)自網(wǎng)絡(luò))


        性爱视频无码免费,夜鲁夜鲁很鲁在线视频视频,97久久久精品综合,国产成人精品视频 免费在线看黄网站 无码免费30分啪啪视频
        1. <strong id="4hdk2"><dl id="4hdk2"></dl></strong>