在中國罕見病治療面臨嚴重的認知不足、診療率和藥物可及性均低，成罕見病藥企拓展中國市場的首要困境。罕見病志愿者聯(lián)盟將通過組織罕見病認知調(diào)研、罕見病公益宣傳，來提高社會公眾對罕見病的認知。

　　作為全球罕見病和?？萍膊≈委燁I(lǐng)域的領(lǐng)先生物科技公司，Shire深切關(guān)注包括中國在內(nèi)的新興市場的醫(yī)療需求，希望在未來加速引進更多創(chuàng)新醫(yī)療解決方案，并通過與社會各界的廣泛合作，造福更多中國罕見病及?？萍膊』颊摺?/p>

　　2016年初，全球罕見病制藥企業(yè)Shire以高達320億美元的金額收購百深 (Baxalta)，一躍成為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，立時攪動了全球罕見病藥物市場格局。

　　Shire是一家致力于為全球罕見病和?？萍膊』颊叻?wù)的生物科技公司，總部位于愛爾蘭。其收購的百深是經(jīng)歷拆分后建立的新公司，主要專注于血液疾病、腫瘤疾病及免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的產(chǎn)品研發(fā)。收購整合后，全新Shire目前在全球擁有22,000名員工，業(yè)務(wù)遍布100多個國家和地區(qū)。根據(jù)2016年第三季度財報，Shire今年的銷售規(guī)模預(yù)計達到110億美元。

　　此次Shire將百深納入麾下的背后是其領(lǐng)航全球罕見病及專科疾病領(lǐng)域的勃勃雄心。Shire的目標是到2020年，不僅要取得兩位數(shù)的營收增長，且要實現(xiàn)年收入超過200億美元。

　　但眼下備受關(guān)注的問題是：一方面，Shire將如何整合雙方力量，在中國這一新興市場開疆拓土；另一方面，在中國罕見病治療面臨認知不足、診療率和藥物可及性均低的情況下，作為全球罕見病及?？萍膊☆I(lǐng)域的領(lǐng)航企業(yè)之一，Shire將如何利用自身優(yōu)勢和全球經(jīng)驗，逐步提升罕見病藥物可及性，助力中國罕見病診療水平提高？

　　2016年6月，原百深中國總經(jīng)理叢凡先生被任命為新公司Shire中國的總經(jīng)理。關(guān)于此次公司合并的意義，叢凡表示Shire希望將雙方產(chǎn)品線進行整合，實現(xiàn)1+1>2的效果；另一方面，Shire會充分利用百深在新興市場的基礎(chǔ)和業(yè)務(wù)，實現(xiàn)更廣泛的業(yè)務(wù)覆蓋，造福更多患者，這是此次合并帶來的重要價值。Shire對包括中國在內(nèi)的新興市場助其實現(xiàn)全球擴張和快速增長寄予厚望。

　　在罕見病和?？萍膊☆I(lǐng)域深耕多年，Shire專注于血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、遺傳疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、胃腸道與內(nèi)科疾病、腫瘤疾病，以及眼科疾病等核心領(lǐng)域的治療，目前已有20多種產(chǎn)品在全球上市。尤其在罕見病領(lǐng)域，豐富的產(chǎn)品組合帶來的營收已占公司總收入65%。除此之外，Shire目前在全球正開展40多個處于不同研發(fā)階段的項目，其中70%在研藥品針對罕見病。到2020年，Shire計劃推出30個新產(chǎn)品。

　　在中國，目前Shire擁有三大產(chǎn)品，覆蓋血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病和慢性腎臟病治療領(lǐng)域。免疫系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的白蛋白是目前Shire中國業(yè)務(wù)發(fā)展最重要的部分。其中，全球獨一無二的創(chuàng)新全密閉輸液系統(tǒng)軟袋白蛋白于2011年登陸中國。自在中國上市以來，每年患者使用人數(shù)超過40萬。

　　第三代基因重組因子VIII產(chǎn)品是中國目前非血源性第三代唯一全長鏈基因重組因子VIII，于2013年引入中國，主要用于血友病A的治療。該產(chǎn)品可避免血源感染的風險，療效和安全性已得到廣泛認證。據(jù)悉，其在全球有近13年的使用經(jīng)驗，全球銷量第一，在中國上市3年已有1000多個患者在使用。

　　另一款不含鈣降磷藥物是以代理形式在中國市場銷售，主要用于慢性腎衰患者高磷血癥治療，幫助患者安全降磷，目前在中國有超過5萬的患者需要相關(guān)治療。

　　叢凡指出，未來Shire中國業(yè)務(wù)發(fā)展將不僅是整合雙方產(chǎn)品線，在原有的市場基礎(chǔ)上繼續(xù)開拓；更重要的是如何貼近本土市場的獨特醫(yī)療需求引進更多Shire全球的創(chuàng)新產(chǎn)品。按照Shire中國的最新計劃，至2020年左右，預(yù)計有3-5個新產(chǎn)品在中國上市。

　　Shire在中國面臨的機遇不言而喻。在人口基數(shù)極大的中國，罕見病和?？萍膊≈委煹男枨鬅o疑潛力巨大。根據(jù)估算的數(shù)據(jù)，目前中國約有1600萬的罕見病患者，每年新出生罕見病患者超過20萬，但真正被診斷和接受治療的人數(shù)非常少，診療率低和缺醫(yī)少藥的情況在多個疾病領(lǐng)域凸顯。如中國13.6萬血友病人群中，目前接受診斷治療的只有約13000人，其診斷率不足10%，且存在嚴重的治療藥品供應(yīng)不足；注意力缺陷多動障礙癥兒童患者人數(shù)約為2000萬，目前接受治療的不足1%。

　　但挑戰(zhàn)也如影隨行。無論Shire在歐美戰(zhàn)績?nèi)绾?，面對罕見病疾病認知低、診療水平低的中國市場，想在這一領(lǐng)域有所作為并不容易。曾是醫(yī)生的叢凡深知患者需求，在他看來，要提高罕見病診斷率和診療水平，實現(xiàn)藥物的可及性，首先要提高對疾病的認知，并找到患者在哪里。如在血友病領(lǐng)域，2010年左右，Shire中國配合醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)在全國30個省市建立血友病患者登記中心，開展血友病患者篩查和登記。六年后的今天已有13,000名患者在43個登記中心進行了注冊。與此同時，Shire中國為省級分級診療試點的建立提供支持，對醫(yī)護人員和患者進行培訓和教育，并開展兒童預(yù)防治療多中心研究和國際血友病管理經(jīng)驗交流，通過一系列行動完善中國血友病病例信息管理，加速中國血友病領(lǐng)域醫(yī)療服務(wù)升級。

　　另一個難題是治療的可及性。罕見病往往需要終生治療，患者及其家庭面臨沉重的經(jīng)濟負擔。特別在中國，有限的醫(yī)保覆蓋也讓很多患者陷入“用不起藥”的困境。針對未來市場的發(fā)展，叢凡表示：“中國政府發(fā)布了‘健康中國2030’的戰(zhàn)略規(guī)劃，醫(yī)療市場也在不斷深化變革。作為改革大潮中的重要一環(huán)，藥企的支持和行動至關(guān)重要。同時面對罕見病尚不成熟的市場，除了創(chuàng)新療法的引入，還需要企業(yè)和政府部門、醫(yī)療機構(gòu)、社會團體、慈善組織等各方建立廣泛合作，推動疾病認知和診療，讓更多中國罕見病患者獲得治療?！?/p>

　　對此，在政府醫(yī)保覆蓋的基礎(chǔ)上，Shire中國聯(lián)合包括慈善機構(gòu)、患者組織等在內(nèi)的多方社會力量，合力減輕患者的醫(yī)療負擔。例如，Shire中國聯(lián)合中華慈善總會和中國初級衛(wèi)生保健基金開展血友病患者援助項目，建立多方共付模式，減輕貧困血友病患者的經(jīng)濟負擔。截至2016年底，該項目覆蓋50多個城市，超過1100多名患者得到相關(guān)援助。這些探索和實踐如今已見成效。在中國很多城市、尤其是部分沿海城市，政府、醫(yī)院、患者在疾病認知、治療可及性以及醫(yī)保政策等方面改善顯著。